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ミトコンドリア病の治療薬を東北大が開発!3年後に臨床使用予定 [薬物関連]

いままで効果的な治療法がなかった、指定難病「ミトコンドリア病」
の治療薬が開発され、3年後に臨床使用の見込みがついたとのこと。
(2015年11月26日発表)

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◆研究者

東北大大学院医学系研究科の阿部高明教授(病態液性制御学)のグループ

◆ミトコンドリア病とは

生物の授業で、よく見かけるミトコンドリアは、人体のすべての細胞内にあり食物から得た栄養と呼吸で得る酸素からエネルギーを生み出す重要な役目をしています。

ミトコンドリア病はこのミトコンドリアの働きが弱ってうまくエネルギーを生産できなくなる病気を総称してミトコンドリア病と呼んでいます。

原因は主に遺伝子の異常ですが、薬などの副作用により後天的に発病する場合もあります。
遺伝子の異常が原因ですと、メンデルの法則にしたがって遺伝します。

エネルギーが減るのですから、脳卒中、筋力低下、心臓の働きが悪くなるなど、幼少期から重い障害が起きて、亡くなる場合もあります。

現在日本国内では700人程度いるとされています(2015年11月現在)。

   
 
 



◆研究の経過

グループは、腎臓病患者の腎臓に蓄積された血液から、骨髄の造血作用を刺激する物質を発見し、
化学合成で治療薬「MA-5」を生成しました。

※どうして腎臓病患者の血液から骨髄の造血作用を刺激する物質が発見されたのでしょうね。
知りたいところです。

治療薬「MA-5」は細胞内のミトコンドリアのタンパク質と結合し、エネルギーを生み出す働き
を取り戻すこともできるものです。

※すばらしい!これは正常な人の身体では自然に行われていることなのでしょうね。

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◆実験方法と結果

ミトコンドリア病のマウスにMA-5を投与したところ、心臓と腎臓で機能の改善が確かめられ、ヒトの患者の皮膚片を使った実験でも、MA-5の投与でミトコンドリアの活性化を確認したとのこと。


◆今後の見通し

2018年(これから3年後)ごろの薬事承認を目指し、2016年度(来年)にも治験(人体実験)に入る予定。

「MA-5は異常なミトコンドリアだけに効き、正常なものには毒性がない。幼くして亡くなる患者もいる。
一刻も早く薬を届けたい」と阿部教授は話しました。

◆まとめ
これは画期的な開発ですね。正常なものには毒性がないというのがすばらしいです。
来年には治験が始まり、ミトコンドリア病の人たちが助かる日も近いことでしょう。

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