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筋ジス治療に光?筋肉の再生にマイクロRNAの一種関与を京大発見 [難病]

肉が再生されるために、マイクロRNAと呼ばれる遺伝物質の一種が 大きく関わっていることがマウスの実験で明らかにされたそうです。

◆発見者
京都大再生医科学研究所の瀬原淳子教授(発生生物学)らのグループ。

◆研究成果の掲載
英科学誌ネイチャーコミュニケーションズのオンライン版に
2014年8月14日掲載されました。

◆可能性
筋肉が徐々に衰える難病「筋ジストロフィー」を人工多能性幹細胞(iPS細胞)
で治療する再生医療に活用できる可能性があるそうです。


◆マイクロRNA(miRNA)とは
細胞内の遺伝物質であるリボ核酸(RNA)の小さな断片で、
遺伝子の働きを調節することで、さまざまな生命現象に影響を与えると
考えられている物質。

補足:
マイクロRNAは、1993年にR.C.Leeらによって発見され、現在約1,000種類
以上の存在が確認されています。

マイクロRNAは哺乳類において、
細胞の発生、分化、増殖、がん化およびアポトーシスなどの細胞機能の根幹
に関わっていることが知られているとのこと。


◆実験方法
瀬原教授らは、筋肉細胞のもとになる「骨格筋幹細胞」を観察したところ、
細胞内で「miR-195」や「miR-497」と呼ばれるマイクロRNAが働くと、
細胞が筋肉細胞になる能力を維持できることを発見したとのこと。

通常の骨格筋幹細胞は試験管内で培養すると筋肉細胞になる能力を失うのですが、
このマイクロRNAを加えてから筋ジストロフィーのマウスに移植すると、
筋肉の再生が確認できたのだそうです。

これが人間でもできたらすばらしいことですね。筋ジストロフィーの治療ができる
かもしれません。

◆今後の見通し
瀬原教授は「さらに詳しく筋肉再生のメカニズムを解明し、ヒトでも同じ仕組みが
あるかどうか調べたい」と話しているそうです。


◆筋ジストロフィーとは
・徐々に筋力が低下して最終的には寝たきりになる病気です。

・原因は遺伝性で、遺伝子の異常や欠損により色々な種類があります。
そのため発症年齢も症状も様々です。

・治療法は副腎皮質ホルモンの服用が有効なことが最近わかったそうです。

・根本的な治療は遺伝子治療ですがまだ実用化していません。
今回の発見がその可能性を示していますが。


◆感想
大学の同級生に筋ジストロフィーの人がいましたので、それほど珍しい
病気ではないのかなと思っていました。

しかし、筋ジストロフィーの患者さんの数も正確には分かっていないようで
研究も進んでいないようです。

副腎皮質ホルモンが治療に有効だということも最近分かったようです。

(ソース:2013年10月17日 筋ジストロフィーに対するステロイド治療の
長期効果を立証
-神経筋疾患患者情報登録「Remudy」におけるデータ解析から-

独立行政法人 国立精神・神経医療研究センター(NCNP)
Tel:042-341-2711(総務部 広報係)



マイクロRNAにはがんを誘発する作用もあることが発見されている
様ですから、筋ジストロフィーの治療に使うにも色々な問題が
ありそうですね。

そんな心配がなく筋ジストロフィーの治療ができる日が来ることを
願います。


(ソース:筋肉再生関与の遺伝物質 京大発見、筋ジス治療に道

産経新聞 8月15日(金)7時55分配信)




ALSの新たな原因遺伝子発見  [難病]

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脳や脊髄などの運動神経細胞が死滅し、全身の筋肉が動かなくなる難病「筋萎縮性側索硬化症(ALS)」の新たな原因遺伝子が発見されました。

発見者
東京大医学部の辻省次教授や国立精神・神経医療研究センター病院の高橋祐二神経内科医長らの国際研究チームが発表。
論文が10日(2013年10月)付の米人類遺伝学会誌電子版に掲載された。

新たな原因遺伝子とは

新たに発見された遺伝子は、この遺伝子の働きが落ちることによってALSになるというもの。

この遺伝子が作るたんぱく質「ErbB4」は、運動神経細胞の外部にある栄養物質から刺激を受け、細胞内の機能や筋肉との接合部の機能を維持する働きを活性化すると考えられ、遺伝性や非遺伝性の患者で、この遺伝子が変異し、働きが落ちているケースがあることが分かり、これがALSの原因になるという。

今後の見通し

「ErbB4を刺激する薬を開発すれば、治療薬になるだろう」と辻教授は話している。(ソース:2013/10/11)

☆ ALSの治療に少しは光が見えてきたようです。


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難病「HAM」発症メカニズム解明  [難病]

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脊髄(せきずい)に慢性の炎症が起こり、歩行困難などになる難病「HTLV-1関連脊髄症(HAM)」の発症は、患者の髄液で特定のたんぱく質が増えるためだということが解明されました。

解明者

聖マリアンナ医科大の山野嘉久准教授(神経免疫学)らのグループが解明し、英医学誌「ブレイン」に掲載。

成果

発症の原因となるウイルスの感染者は、九州や近畿、首都圏を中心に、全国で推定108万人とされ、新たな治療薬の開発につながる成果として期待される。

HAMの感染と発症
HAMは、母乳や精液を通して白血病ウイルス「HTLV-1」が免疫細胞に感染、発症する。
感染者400人に1人の割合でHAMを発症するとされ、患者は全国で推定約3000人。

研究経過

山野准教授らは、患者の髄液で、「CXCL10」というたんぱく質の濃度が、健康な人の100倍以上になっている点に注目。CXCL10は、免疫細胞を引き寄せて炎症を起こすことが分かっていた。

山野准教授は、患者の脊髄内部の異常でCXCL10が大量に作られ、ウイルスに感染した免疫細胞を脊髄に引き寄せ、炎症を慢性化させていることを突き止めた。

また、患者21人の血液に、CXCL10の反応を邪魔する物質を投与したところ、脊髄へ引き寄せられる免疫細胞の数が減り、炎症の慢性化を抑えることにも成功した。

☆CXCL10の反応を邪魔する物質を治療薬にすれば、HAM炎症の慢性化を抑えることができるってことですね。先が見えてきました。

(ソース:毎日新聞 9月24日(火)15時1分配信)
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筋萎縮性難病の原因遺伝子を発見 東大など [難病]

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全身の筋肉が徐々に動かなくなる筋萎縮性側索硬化症(ALS)の一種とされる難病「近位型遺伝性運動感覚ニューロパチー」の原因遺伝子が発見されました。ALS治療薬の開発などへの応用も期待される成果です。

発見者:東京大と徳島大などの研究チームが発見、米遺伝学誌に掲載された。

 
研究方法
東大の辻省次教授と徳島大の梶龍兒(りゅうじ)教授らは、この病気の患者らのゲノム(全遺伝情報)を調査した結果、13人の患者は全員、「TFG」と呼ばれる遺伝子が変異していることが判明した。

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◆「TFG」遺伝子の変異実験
TFGを人の細胞で人工的に変異させる実験では、細胞内に特定のたんぱく質が異常にたまっていることがわかった。
TFGは、細胞内で、こうしたたんぱく質が分解される部分へ運ぶ役割を担っている。

研究チームは、TFGの変異で運搬機能が低下した結果、たんぱく質の異常な蓄積が起き、筋肉を動かす細胞が働かなくなると見ている。
たんぱく質の蓄積はALS患者でも確認されている。

(ソース:yomiDr. 2012年8月12日 読売新聞)

☆このタンパク質をうまく分解できれば、病気が治せるかも知れませんね。TFGが変異する原因は何なのでしょうか。それも知りたいです。
 
 
 

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iPSで筋ジストロフィー病態一部再現 [難病]

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「筋ジストロフィー」(筋肉が次第に衰えていく病気)の病態の一部が、iPS細胞を使って世界で初めて再現されました。画期的な新薬の開発につながる可能性があると期待されています。

この研究を行ったのは、京都大学iPS細胞研究所の櫻井英俊講師らのグループで、
三好型と呼ばれる「筋ジストロフィー」の患者からiPS細胞を作り出し、MyoDという特殊な遺伝子
を入れることで、筋肉の細胞の一種である、骨格筋細胞に変えることに成功しました。

筋ジストロフィーはこの骨格筋細胞が壊れやすくなることで発症しますが、iPS細胞から作り出した
骨格筋細胞も同じように壊れやすくなったということです。
研究グループは「病態の一部を世界で初めて再現できた」としています。

この病気の骨格筋細胞に新薬の候補となる物質を投与すれば、病気を治す効果があるかどうか短期間に
確認できるので、櫻井講師は「筋ジストロフィーには現在有効な治療法がないので、新薬の開発につなげて
いきたい」と話しています。
☆有効な治療法のない難病の筋ジストロフィーの患者さん達に、希望の光が差し始めましたね。
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難病助成を大幅拡大 [難病]

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厚生労働省は症例が少なく治療法が見つかっていない難病患者の支援について
新法を制定し、医療費の助成対象を大幅に拡大した新制度を2014年度からスタートさせることを決めたそうです。

◆新制度では、医療費助成の対象となる病気が現在の56から300以上に増やされます
☆今回は抜本改革といいますが、病気の数が56から300に増加するのはすごいことです。

一方、助成対象を生活への支障が大きい重症患者に絞り込むほか、現在は全額公費負担の重症患者にも
所得に応じて一部自己負担を求める。
☆財政難の折、これはやむを得ない方策でしょう。所得に応じてというのは許されると思います。

今後、大学教授らによる第三者組織で助成対象の病気を選定し、
病気ごとの重症度の判定基準や助成の給付水準を決めるといいます。
☆難病患者に朗報ですね。


出典:Yahooニュース 難病助成を大幅拡大、14年度スタート
読売新聞 1月27日(日)10時19分配信
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